Resumo em 15 segundos
- CRISPR permite alterar trechos escolhidos do DNA usando um sistema de defesa de bactérias.
- Já existe remédio aprovado para doença falciforme e talassemia, com 97% dos pacientes sem crises por 12 meses.
- Estudos recentes editaram genes dentro do corpo e criaram uma terapia para um único bebê.
- Os limites são a entrega às células certas, a precisão e o preço, de 2,2 milhões de dólares por paciente.
Resumo dos pontos principais. A matéria completa está logo abaixo.
O CRISPR é uma ferramenta que permite reescrever trechos escolhidos do DNA, a molécula que guarda as instruções de funcionamento de qualquer ser vivo. Imagine poder abrir esse manual de instruções, encontrar uma linha específica entre bilhões de letras e reescrever essa linha. Era isso que parecia impossível até quinze anos atrás. A técnica nasceu da observação de um sistema de defesa das bactérias, rendeu o Nobel de Química de 2020 a Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier e já chegou aos pacientes: em novembro de 2023, o Reino Unido aprovou o primeiro remédio baseado em CRISPR, para a doença falciforme e a talassemia beta. Desde então, estudos publicados nas principais revistas médicas mostraram edições feitas dentro do próprio corpo, uma terapia criada para um único bebê e a correção de uma mutação letra por letra.
Em seguida, este guia explica como a técnica funciona, o que os estudos em pessoas já mostraram, onde estão os riscos e para onde a pesquisa aponta. Ao longo do texto, a pergunta que orienta cada exemplo é sempre a mesma: o que os cientistas alteraram, em quem, e com qual resultado?
O que é CRISPR e de onde veio essa ideia?
O nome não ajuda muito. A sigla vem da expressão em inglês clustered regularly interspaced short palindromic repeats, algo como “repetições palindrômicas curtas, agrupadas e regularmente espaçadas”. Ela descreve apenas um padrão curioso que os cientistas enxergaram no DNA de bactérias, sem dizer nada sobre o que ele faz.
A função veio depois, e é bem mais interessante. Entre essas repetições, a bactéria guarda pedaços do material genético dos vírus que já a atacaram. É um arquivo de fichas criminais. Quando o mesmo vírus aparece de novo, ela puxa a ficha, copia o retrato falado em forma de RNA e entrega esse retrato a uma proteína chamada Cas, que sai à caça do invasor e o corta em dois. Em outras palavras, as bactérias inventaram um sistema imunológico com memória, e nós descobrimos como pegar esse sistema emprestado.
A virada aconteceu em 2012. Num estudo publicado na Science, Martin Jinek, Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier e colegas mostraram que dava para trocar o retrato falado. Se o RNA guia fosse outro, a proteína Cas9 iria atrás de outra sequência. Dito de forma simples, a bactéria deixou de decidir o alvo, e quem passou a decidir foi o pesquisador. No ano seguinte, a equipe de Feng Zhang demonstrou na mesma revista a edição de genomas em células humanas e de camundongo, incluindo vários alvos ao mesmo tempo. Assim, o CRISPR se espalhou pelos laboratórios do mundo, principalmente porque era mais barato, mais rápido e mais fácil de programar que as ferramentas anteriores.
Para que serve o CRISPR?
A resposta mais honesta é que, na maior parte do tempo, o CRISPR serve para fazer perguntas. O uso mais comum da técnica não é tratar ninguém: é desligar um gene de propósito, numa célula ou num camundongo, para descobrir para que ele servia. Foi assim que a ferramenta mudou a biologia antes de mudar a medicina, porque um experimento que antes levava meses passou a levar dias e a custar uma fração do preço.
Na saúde, o CRISPR serve hoje para tratar duas doenças do sangue, a doença falciforme e a talassemia beta, com um remédio já aprovado em vários países. Outras aplicações estão em teste em pessoas, entre elas o controle do colesterol alto, o angioedema hereditário, a amiloidose e algumas abordagens contra o câncer. Fora dos hospitais, a mesma tecnologia virou base de testes rápidos para detectar vírus, de plantas mais produtivas e de porcos geneticamente modificados para doar órgãos.
O resto deste guia percorre cada uma dessas frentes, sempre separando o que já funciona em pacientes do que ainda vive dentro do laboratório.
Como funciona a edição genética com CRISPR?
Antes de falar da ferramenta, vale lembrar o que ela manipula. O DNA guarda informação numa sequência de quatro unidades, representadas pelas letras A, T, C e G. O genoma humano tem cerca de três bilhões dessas letras. Um gene é um trecho dessa sequência com a receita de uma molécula, e em volta dos genes existem regiões que funcionam como interruptores, definindo quando e quanto cada receita será usada.
A versão clássica do CRISPR tem só duas peças, e a comparação com um editor de texto funciona bem aqui. O RNA guia, com cerca de vinte letras, é o termo que você digita na busca: ele percorre o genoma até encontrar o trecho que combina com ele. A proteína Cas9 é o que acontece depois de apertar enter, a ferramenta que chega ao ponto encontrado e corta as duas fitas do DNA.
A analogia tem um limite importante, e ele explica boa parte dos riscos discutidos mais adiante. Numa busca de computador, ou a palavra existe ou não existe. Dentro da célula, o encaixe é químico e admite imperfeições, de modo que o guia pode parar em trechos apenas parecidos com o alvo e provocar cortes onde ninguém queria.
O que acontece depois do corte
E aqui vem a parte que quase nunca aparece nas manchetes: o corte é só o começo. Quem termina o trabalho é a própria célula. Uma quebra nas duas fitas do DNA é um acidente grave, e a célula corre para consertar. Na pressa, ela costuma emendar as pontas deixando pequenas falhas, o que embaralha a receita e desliga o gene. Muitas vezes, é exatamente esse o objetivo.
Quando o objetivo é corrigir, e não desligar, os pesquisadores entregam junto um molde, um pedacinho de DNA com a versão certa do texto. Parte das células usa esse molde como referência no conserto. Só parte delas, porém, e esse é um dos motivos pelos quais corrigir um gene continua mais difícil do que simplesmente desligar um gene. Por isso o apelido “tesoura genética” conta apenas metade da história: descreve o corte, mas não o resultado, que depende de como cada célula repara o próprio DNA.
Muito além da tesoura: a família de editores
Uma revisão publicada na Cell em 2024 descreve como o CRISPR deixou de ser uma ferramenta única e virou uma família. Em geral, cada membro serve para um tipo de alteração, e a escolha depende do problema que se quer resolver.
Edição de bases: trocar uma letra sem cortar
Em 2016, o grupo de David Liu apresentou na Nature os editores de bases. Eles usam uma Cas9 modificada, que não corta as duas fitas, acoplada a uma enzima capaz de converter quimicamente uma letra em outra. A primeira versão, por exemplo, trocava C por T. Em 2017, a mesma equipe publicou editores que trocam A por G. Assim, como muitas doenças genéticas nascem da troca de uma única letra, essa abordagem pode corrigir mutações sem depender do reparo de uma quebra dupla. Ainda assim, cada editor só faz certos tipos de troca, e não em qualquer posição do genoma.
Prime editing: buscar e substituir
Em 2019, também na Nature, o grupo de Liu descreveu o prime editing. Aqui o RNA guia carrega, além do endereço, a própria instrução da mudança. Uma enzima que escreve DNA a partir de RNA copia essa instrução direto no alvo. Desse modo, a técnica permite qualquer troca de letra e pequenas inserções ou remoções, sem quebra dupla. O estudo original, porém, trabalhou apenas com células em laboratório. Os primeiros resultados em pacientes só apareceram em 2025, como se verá adiante.
Edição epigenética: desligar um gene sem mudar o DNA
Outra linha nem altera as letras do DNA. Em 2021, um estudo publicado na Cell apresentou o CRISPRoff, uma Cas9 incapaz de cortar, ligada a proteínas que colocam marcas químicas de silenciamento sobre o gene. Inclusive, uma exposição breve ao editor bastou para desligar genes escolhidos, e o silêncio se manteve depois de muitas divisões celulares, inclusive quando as células de origem deram origem a neurônios. Em outras palavras, a promessa é mudar a atividade de um gene sem mexer na sequência, o que pode reduzir alguns dos riscos associados aos cortes.
O que os estudos em pacientes já mostraram?
Há duas estratégias. Na edição ex vivo, os médicos retiram células do paciente, editam em laboratório e devolvem ao organismo. Já na edição in vivo, os componentes do editor entram na corrente sanguínea, em geral dentro de nanopartículas de gordura que levam o material até o fígado, e a edição acontece no próprio corpo.
Doença falciforme e talassemia: o primeiro remédio aprovado
O Casgevy (exagamglogene autotemcel) usa CRISPR para editar, fora do corpo, as células da medula que formam o sangue. A edição desativa um controlador do gene BCL11A, o que religa a produção de hemoglobina fetal, a versão da proteína que o organismo produz antes do nascimento. Ou seja, em vez de corrigir a mutação da doença, o tratamento contorna o problema.
Os resultados saíram no New England Journal of Medicine em 2024. Na doença falciforme, 44 pacientes receberam o tratamento. Dos 30 com acompanhamento suficiente, 29 (97%) ficaram pelo menos 12 meses seguidos sem crises graves de dor causadas pela obstrução da circulação. Na talassemia beta dependente de transfusão, 52 pacientes foram tratados e, dos 35 avaliáveis, 32 (91%) deixaram de precisar de transfusões. Em nenhum dos dois estudos, contudo, houve registro de câncer.
O preço desse resultado é alto. Isso porque, antes da infusão, o paciente passa por quimioterapia com bussulfano para esvaziar a medula, com os riscos de um transplante. Por isso, o benefício precisa ser pesado contra o tratamento inteiro, e não apenas contra a edição.
A primeira edição feita dentro do corpo
Em 2021, o New England Journal of Medicine publicou o primeiro estudo de CRISPR aplicado diretamente na veia. Nesse caso, o alvo era a amiloidose por transtirretina, doença em que uma proteína produzida pelo fígado se acumula nos nervos e no coração. Com uma única infusão, a concentração dessa proteína caiu, em média, 52% na dose menor e 87% na dose maior, após 28 dias, num grupo pequeno de pacientes.
Porém, o mesmo tratamento, hoje chamado nexiguran ziclumeran, mostrou depois por que o acompanhamento de segurança não pode parar. Em outubro de 2025, a agência americana FDA suspendeu os estudos de fase 3 depois que um participante teve lesão grave no fígado. Logo depois, em novembro, ele morreu, e o investigador atribuiu a morte a um choque séptico por úlcera perfurada, num quadro que incluía a lesão hepática. Em janeiro de 2026, a FDA liberou a retomada do estudo na forma da doença que afeta os nervos.
Angioedema hereditário: menos crises com uma infusão
O angioedema hereditário provoca inchaços súbitos, que podem fechar a garganta. Um estudo de fase 3 publicado no New England Journal of Medicine em 2026 sorteou 80 pacientes para receber uma única infusão de lonvoguran ziclumeran ou placebo, na proporção de dois para um. Entre a quinta e a 28ª semana, os tratados tiveram em média 0,26 crise por mês, contra 2,10 no grupo placebo, uma redução de 87%. Não houve eventos adversos graves no grupo tratado. No entanto, o acompanhamento mediano foi de apenas 7,5 meses. Quanto tempo o efeito dura ainda é uma pergunta aberta.
Colesterol alto: uma dose para desligar um gene no fígado
O gene PCSK9 produz uma proteína que dificulta a retirada do colesterol LDL do sangue. De fato, pessoas que nascem com esse gene inativo têm LDL baixo a vida inteira. Um estudo de fase 1 publicado no New England Journal of Medicine em 2026 testou o VERVE 102, um editor de bases que desliga o PCSK9 no fígado, em 35 adultos com hipercolesterolemia familiar ou doença coronariana precoce. Como resultado, a redução do LDL variou conforme a dose, de 9% na menor a 62% na maior, e se manteve durante o acompanhamento, que passou de um ano em 15 participantes. Houve reações leves à infusão e elevações passageiras de uma enzima do fígado.
O estudo, no entanto, é inicial e não teve grupo de comparação. Ele mostra que uma dose reduz o LDL por muito tempo, mas não mostra ainda que evita infartos. Essa resposta exige estudos maiores e mais longos.
Um tratamento criado para um único bebê
Em 2025, médicos do Hospital Infantil da Filadélfia relataram no New England Journal of Medicine o caso de um bebê com deficiência grave de CPS1, doença que impede o corpo de eliminar amônia e mata cerca de metade das crianças nos primeiros meses. Logo após o diagnóstico, a equipe começou a desenvolver um editor de bases feito sob medida para a mutação dele. Assim, o bebê recebeu duas infusões, aos 7 e 8 meses de idade. Nas sete semanas seguintes, passou a tolerar mais proteína na dieta e a precisar de metade da dose de um dos remédios, sem eventos adversos graves. Os autores ressaltam que o acompanhamento ainda é curto.
Os primeiros pacientes tratados com prime editing
A doença granulomatosa crônica deixa os glóbulos brancos incapazes de destruir bactérias e fungos. Em uma das formas, por exemplo, a causa é a perda de duas letras no gene NCF1. Um estudo publicado no New England Journal of Medicine usou prime editing para reescrever essas duas letras em células da medula de dois pacientes, fora do corpo. Como resultado, em um mês os glóbulos brancos recuperaram a capacidade de atacar microrganismos, e a função se manteve por seis e quatro meses, até a última avaliação publicada. Foi a primeira demonstração da técnica em pessoas.
Câncer: células de defesa reprogramadas
No câncer, uma estratégia usa CRISPR para trocar os receptores dos linfócitos T, as células de defesa que reconhecem alvos. Num estudo publicado na Nature, pesquisadores removeram os receptores originais e inseriram receptores capazes de reconhecer mutações do tumor de cada paciente, tudo sem usar vírus. Ao todo, dezesseis pessoas com tumores sólidos avançados receberam as células. Cinco tiveram a doença estabilizada, enquanto as outras onze tiveram progressão. O trabalho provou que é possível fabricar células personalizadas desse tipo, mas também mostrou a distância entre editar uma célula e controlar um tumor.
CRISPR fora do hospital
Diagnóstico rápido de vírus e mutações
Algumas proteínas da família Cas, ao reconhecer o alvo, passam a cortar tudo o que encontram em volta. Portanto, pesquisadores transformaram esse defeito em sensor. Em 2017, o método SHERLOCK, publicado na Science, usou a Cas13a para detectar os vírus zika e dengue e mutações em DNA tumoral, com reagentes que podem ser secos e usados em papel, sem refrigeração. Em 2018, o DETECTR, também na Science, usou a Cas12a para identificar o HPV em amostras de pacientes. Desse modo, testes genéticos poderiam sair dos grandes laboratórios.
Mosquitos e malária
O CRISPR permite criar um impulsor genético (gene drive), uma alteração que se copia sozinha para o outro cromossomo e passa para quase todos os descendentes, em vez de metade. Em 2018, um estudo na Nature Biotechnology aplicou essa estratégia ao mosquito Anopheles gambiae, transmissor da malária, mirando um gene essencial para a fertilidade das fêmeas. Assim, em gaiolas de laboratório, a alteração chegou a 100% dos mosquitos entre 7 e 11 gerações e levou a população ao colapso total. Nenhum mosquito resistente foi selecionado no experimento. Por outro lado, soltar esses insetos na natureza envolve riscos ecológicos e decisões que vão além da ciência.
Plantas domesticadas em uma geração
Em 2018, um grupo que incluía o brasileiro Agustin Zsögön, da Universidade Federal de Viçosa, editou seis genes de um tomate selvagem na Nature Biotechnology. O objetivo era reunir, de uma vez, características que a domesticação levou milênios para selecionar, como frutos maiores e mais numerosos, sem perder a resistência da planta silvestre. Ainda assim, o resultado é experimental e precisa se provar no campo.
Alimento editado é transgênico?
Essa é a dúvida que mais aparece quando o assunto sai da medicina e entra no prato. Um transgênico recebe um gene vindo de outra espécie, e esse gene estranho permanece na planta, como acontece na soja que carrega um gene de bactéria. A edição com CRISPR costuma fazer outra coisa: mexe num gene que a própria planta já tinha, e o resultado final pode não conter nenhum DNA estranho, algo que a natureza também produz por mutação espontânea.
Por causa dessa diferença, vários países trataram os dois casos de forma distinta. No Brasil, a Resolução Normativa nº 16, de 2018, da Comissão Técnica Nacional de Biossegurança criou uma via de consulta prévia para as chamadas técnicas inovadoras de melhoramento de precisão. Quando a comissão conclui que o produto final não tem DNA de outra espécie, ele deixa de ser tratado como transgênico e segue as regras de uma variedade convencional, sem a exigência do rótulo com o símbolo T. A decisão é tomada caso a caso, e não de forma automática para tudo que envolve CRISPR.
Órgãos de porco para transplante
A falta de órgãos para transplante levou pesquisadores a usar porcos como doadores. O obstáculo, no entanto, é a rejeição, porque o sistema imune humano ataca moléculas presentes nas células do porco. Um trabalho publicado na Nature em 2023 descreveu porcos com 69 alterações no genoma: remoção de três moléculas de açúcar que disparam a rejeição, inativação de vírus adormecidos no genoma do animal e inserção de sete genes humanos.
Em 2025, o New England Journal of Medicine relatou o transplante de um rim desses em um homem de 62 anos em diálise. O órgão funcionou de imediato, a creatinina caiu e ele deixou a diálise. Houve um episódio de rejeição no oitavo dia, revertido com ajuste da imunossupressão. O paciente morreu no 52º dia por causa cardíaca súbita, e a autópsia mostrou doença coronariana grave, sem sinais de rejeição do enxerto.
Quais são os riscos e os limites?
O primeiro obstáculo é a entrega. Ter o endereço certo não resolve se o transporte não chega lá. Em geral, as nanopartículas de gordura usadas hoje se acumulam no fígado, o que explica por que os primeiros tratamentos aplicados na veia miram doenças hepáticas. Por outro lado, alcançar o cérebro, o músculo ou o pulmão continua difícil.
O segundo é a precisão. Além dos cortes fora do alvo, existe um problema no próprio alvo: um estudo publicado na Nature Biotechnology em 2018 mostrou que quebras feitas pela Cas9 podem gerar perdas grandes de DNA e rearranjos complexos, do tipo que passa despercebido quando se examina apenas a região ao redor do corte. O achado não fornece uma taxa de complicações em pacientes, mas explica por que cada terapia precisa de uma avaliação própria. Os editores que evitam a quebra dupla reduzem parte desse risco, sem eliminar o problema.
O terceiro obstáculo, por fim, é o acesso. O Casgevy foi lançado nos Estados Unidos com preço de tabela de 2,2 milhões de dólares por paciente, e exige centros capazes de fazer transplante de medula. Além disso, a doença falciforme é mais comum justamente em países com menos recursos, o que cria a situação incômoda de uma tecnologia eficaz e indisponível para a maioria de quem precisa.
O que pode mudar nas próximas décadas
Esta seção descreve caminhos que já aparecem em estudos publicados. Nenhum deles é tratamento disponível hoje, e a distância entre um resultado de laboratório e um remédio aprovado costuma ser medida em décadas.
Editores desenhados por inteligência artificial
Em princípio, as proteínas Cas que usamos vieram de bactérias e nem sempre funcionam bem dentro de células humanas. Em 2025, um estudo na Nature descreveu outro caminho: modelos de linguagem treinados em mais de um milhão de sistemas CRISPR, extraídos de 26 terabases de genomas, geraram proteínas que não existem na natureza. Alguns desses editores artificiais tiveram atividade e precisão comparáveis ou melhores que a Cas9 clássica, apesar de estarem a cerca de 400 mutações de distância dela. Um deles, o OpenCRISPR-1, também funcionou acoplado a um editor de bases.
A consequência prática é que o repertório de ferramentas deixa de depender do que a evolução produziu. Ou seja, se essa abordagem se confirmar, os editores poderão ser desenhados sob medida para cada alvo, em vez de adaptados a partir do que se encontra em bactérias.
Inserir genes inteiros, não apenas corrigir letras
Os editores atuais funcionam bem para trocas pequenas. Doenças causadas por centenas de mutações diferentes no mesmo gene, como a fibrose cística, exigiriam uma terapia para cada variante. Por isso, a alternativa seria inserir uma cópia inteira e funcional do gene no lugar certo.
Em 2024, um estudo na Nature descreveu um mecanismo diferente do CRISPR, encontrado em elementos móveis do DNA bacteriano. Uma molécula chamada RNA ponte tem duas alças: uma reconhece o alvo e a outra reconhece o DNA que será inserido. As duas podem ser reprogramadas de forma independente. O sistema executa inserção, remoção e inversão de trechos de DNA com um único mecanismo. Até agora, porém, a demonstração ficou restrita a bactérias.
Silenciar um gene e voltar atrás
A edição epigenética pode mudar a lógica do tratamento. Em 2024, pesquisadores publicaram na Nature um experimento em camundongos: uma única administração de editores que colocam marcas de silenciamento no gene Pcsk9, sem cortar o DNA, reduziu quase pela metade os níveis da proteína no sangue por quase um ano. Logo, como a sequência do DNA permanece intacta, ao menos em tese o silenciamento poderia ser revertido, algo impossível quando o gene é cortado.
Da doença rara ao tratamento sob medida
O caso do bebê com deficiência de CPS1 sugere um modelo diferente de medicina. De fato, existem milhares de doenças genéticas raras, e a maioria nunca terá um remédio próprio, porque o número de pacientes não justifica o custo de desenvolvimento. Se a plataforma de edição puder ser reaproveitada, trocando apenas o RNA guia, o desenvolvimento deixa de ser um produto e passa a ser um procedimento. Assim, segundo o argumento dos autores, o custo deixaria de ser proibitivo. Falta demonstrar que o modelo funciona em escala, com segurança e regulação adequadas.
De tratar para prevenir
Os estudos com o PCSK9 apontam para algo que a medicina ainda não faz: em vez de tomar um remédio todo dia por décadas, receber uma dose única que reduz um fator de risco de forma duradoura. Se a segurança a longo prazo se confirmar e o efeito na prevenção de infartos for comprovado, a discussão deixará de ser apenas clínica. Afinal, editar o genoma de uma pessoa saudável para reduzir um risco futuro envolve um cálculo de risco e benefício diferente do que se faz diante de uma doença grave já instalada.
A linha que a ciência decidiu não cruzar
Todos os tratamentos descritos até aqui têm uma característica em comum: alteram células do corpo de uma pessoa já nascida. São as chamadas edições somáticas, e a mudança morre com o paciente. Editar embriões, óvulos ou espermatozoides é outra coisa, porque a alteração passaria para os filhos e para todas as gerações seguintes.
Essa fronteira, contudo, já foi cruzada uma vez. Em novembro de 2018, o pesquisador chinês He Jiankui anunciou o nascimento de gêmeas cujos embriões ele havia editado no gene CCR5, com a intenção de conferir resistência ao HIV. Logo depois, a reação da comunidade científica foi de condenação quase unânime, como registrou a Nature na época. Em dezembro de 2019, um tribunal chinês condenou He a três anos de prisão por prática médica ilegal, com multa e proibição vitalícia de atuar em medicina reprodutiva. Dois colaboradores também foram condenados.
Os problemas técnicos e éticos, no entanto, eram muitos. De fato, a edição em embriões produz mosaicos, em que parte das células é alterada e parte não. O CCR5 tem outras funções no organismo, e desligar esse gene pode trazer consequências desconhecidas. Além disso, já existiam formas seguras de evitar a transmissão do HIV de pai para filho, o que tornava o risco injustificável. Por tudo isso, os resultados das terapias somáticas descritas neste guia não servem de argumento a favor da edição hereditária, que segue proibida ou sem amparo legal na maior parte do mundo.
Como ler a próxima notícia sobre CRISPR
Três perguntas separam uma descoberta que mudou a prática médica de outra que apenas abriu uma linha de pesquisa. A primeira é onde o estudo foi feito, se em células, em animais ou em pessoas. A segunda, por sua vez, é quantos participantes receberam a intervenção, porque resultados em dois ou em 35 pacientes dizem coisas diferentes de um estudo com grupo de comparação e centenas de participantes. A terceira é o que melhorou e por quanto tempo, já que reduzir uma proteína no sangue não é o mesmo que evitar um infarto, e sete semanas de acompanhamento não são doze meses.
Este guia é informativo e não substitui a avaliação de um médico.
Perguntas frequentes
O que é CRISPR Cas9 e como funciona?
Em resumo, é um sistema de defesa de bactérias adaptado como ferramenta de laboratório. Um RNA guia de cerca de vinte letras localiza um trecho específico do DNA, e a proteína Cas9 corta as duas fitas nesse ponto. O reparo feito pela própria célula determina o resultado, que pode desligar o gene ou incorporar uma alteração desejada.
Quem descobriu o CRISPR?
Em princípio, as repetições apareceram em bactérias já nos anos 1980, e vários grupos decifraram sua função como defesa. O uso como ferramenta programável veio do trabalho de Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, publicado na Science em 2012, que lhes rendeu o Nobel de Química de 2020. A aplicação em células humanas foi demonstrada em 2013 por equipes lideradas por Feng Zhang e por George Church.
Quais doenças já têm tratamento aprovado com CRISPR?
A doença falciforme e a talassemia beta dependente de transfusão, por meio do Casgevy, aprovado no Reino Unido em novembro de 2023 e depois em outros países. Todas as demais aplicações descritas neste guia permanecem em estudo.
CRISPR cura o HIV ou o câncer?
Não existe tratamento aprovado com CRISPR para nenhum dos dois. No câncer, um estudo publicado na Nature usou a técnica para reprogramar células de defesa de 16 pacientes com tumores sólidos: cinco tiveram a doença estabilizada e onze tiveram progressão. São pesquisas em fase inicial, não tratamentos disponíveis.
CRISPR é caro?
Como ferramenta de laboratório, sim, é barato, e foi isso que espalhou a técnica pelo mundo. Como tratamento, é caro: o Casgevy foi lançado nos Estados Unidos com preço de tabela de 2,2 milhões de dólares por paciente, além de exigir internação e quimioterapia prévia.
CRISPR pode criar bebês sob medida?
Editar embriões é tecnicamente possível, como mostrou o caso chinês de 2018, que terminou em condenação criminal. A prática é proibida ou não tem amparo legal na maior parte do mundo, e características como inteligência ou altura dependem de milhares de variantes genéticas, o que torna a ideia de escolher traços complexos irreal diante do conhecimento atual.
Como se pronuncia CRISPR?
A pronúncia usual é “crísper”, com o som parecido com o da palavra inglesa crisp. No Brasil, também é comum ouvir a soletração letra por letra em ambientes acadêmicos, e as duas formas circulam sem problema.
Qual a diferença entre terapia gênica e edição genética?
A terapia gênica clássica acrescenta à célula uma cópia funcional do gene, em geral transportada por um vírus modificado, sem mexer no gene defeituoso, que continua no lugar. Já a edição genética altera o próprio texto do DNA onde ele está. O CRISPR pertence ao segundo grupo, embora as agências reguladoras costumem tratar os dois campos juntos.
Alimento editado com CRISPR é transgênico?
Nem sempre. O transgênico carrega no produto final um gene vindo de outra espécie, enquanto a edição costuma alterar um gene que a planta já tinha. No Brasil, a Comissão Técnica Nacional de Biossegurança analisa caso a caso pela Resolução Normativa nº 16, de 2018, e os produtos sem DNA de outra espécie podem ser tratados como convencionais, sem o rótulo de transgênico.
Fontes
Origem da técnica e revisões
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As ferramentas de edição
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Estudos em pacientes
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Chen, J. S. et al. “CRISPR-Cas12a target binding unleashes indiscriminate single-stranded DNase activity” (DETECTR). Science, 2018. DOI: 10.1126/science.aar6245
Kyrou, K. et al. “A CRISPR-Cas9 gene drive targeting doublesex causes complete population suppression in caged Anopheles gambiae mosquitoes”. Nature Biotechnology, 2018. DOI: 10.1038/nbt.4245
Zsögön, A. et al. “De novo domestication of wild tomato using genome editing”. Nature Biotechnology, 2018. DOI: 10.1038/nbt.4272
O que vem pela frente
Ruffolo, J. A. et al. “Design of highly functional genome editors by modelling CRISPR-Cas sequences”. Nature, 2025. DOI: 10.1038/s41586-025-09298-z
Durrant, M. G. et al. “Bridge RNAs direct programmable recombination of target and donor DNA”. Nature, 2024. DOI: 10.1038/s41586-024-07552-4
Cappelluti, M. A. et al. “Durable and efficient gene silencing in vivo by hit-and-run epigenome editing”. Nature, 2024. DOI: 10.1038/s41586-024-07087-8
Contexto, regulação e ética
Wong, C. “UK first to approve CRISPR treatment for diseases: what you need to know”. Nature, 2023. DOI: 10.1038/d41586-023-03590-6
Cyranoski, D. “The CRISPR-baby scandal: what’s next for human gene-editing”. Nature, 2019. DOI: 10.1038/d41586-019-00673-1
Três informações deste guia não vêm de artigos científicos. A condenação de He Jiankui a três anos de prisão, em dezembro de 2019, foi noticiada pela Science. O preço de tabela do Casgevy nos Estados Unidos, de 2,2 milhões de dólares, foi divulgado pelas empresas e noticiado pela imprensa especializada. A suspensão e a posterior liberação dos estudos de fase 3 do nexiguran ziclumeran constam de comunicados da Intellia Therapeutics e da decisão da agência reguladora americana.
Guia escrito e revisado por Paulo Budri. Publicado em setembro de 2026.
